En esta entrevista, hemos tenido la oportunidad de conversar con Ignacio Pérez de Castro, director de la Unidad de Terapia Génica del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER-ISCIII). Con una larga trayectoria en genética, cáncer y enfermedades raras, su trabajo se sitúa en el corazón de la investigación preclínica —ese primer peldaño donde nacen las ideas que algún día se convertirán en terapias reales para los pacientes. Ignacio se presenta como biólogo por la Universidad Autónoma de Madrid, doctor en genética y con una etapa postdoctoral en Estados Unidos. Desde sus inicios estuvo interesado en la terapia génica, aunque reconoce que en los años 90 el campo estaba prácticamente paralizado por los fallos de los primeros ensayos clínicos. Esa falta de respaldo global lo llevó a redirigirse hacia el estudio del cáncer, un terreno inmenso y variado donde desarrolló gran parte de su carrera. Sin embargo, la llegada de CRISPR - la herramienta de edición genética- en 2012–2013...
El pasado mes, tuvimos el placer de entrevistar al profesor Yilai Shu, uno de los mayores referentes internacionales en terapia génica para la sordera hereditaria, y con la investigadora Luoying Jiang, miembro de su equipo. Su grupo ha desarrollado AAV1-hOTOF, una terapia génica dirigida a mutaciones del gen OTOF, responsable de uno de los tipos más frecuentes de sordera congénita. Con este tratamiento, varios niños han recuperar audición y la capacidad para formular ciertas palabras, lo cual no podían hacer antes. El profesor Yilai Shu se define como physician scientist: médico e investigador. Tras formarse en la Universidad de Fudan y completar parte de su trayectoria en Harvard Medical School, hoy dirige el Centro para el Diagnóstico y Tratamiento de la Sordera Hereditaria y un laboratorio de referencia de edición génica y terapias celulares en enfermedades raras. Su especialidad clínica es la otología y neuro-otología, y su investigación se centra en terapias génicas par...